Новости медицины

Roche запускает 'Эврисди' (рисдиплам) в таблетках для лечения СМА

11 июля 2026 г.Степан Корнилов1 мин

Компания Roche объявила, что Министерство здравоохранения одобрило возмещение расходов на новую таблетированную форму своего препарата рисдиплам (Эврисди). Этот препарат предназначен для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте от 2 лет и весом не менее 20 кг. СМА — это серьезное, прогрессирующее генетическое заболевание, поражающее примерно одного из 10 000 младенцев и являющееся одной из основных причин детской смертности. Оно вызвано мутацией в гене SMN1, что приводит к дефициту белка SMN, который критически важен для функции нервов, контролирующих мышцы и движение.

Рисдиплам действует как модификатор сплайсинга пре-мРНК SMN2, способствуя включению экзона 7 для восстановления выработки белка SMN как в центральной нервной системе, так и во всем организме. Ранее рисдиплам был доступен в виде орального раствора для пациентов с клиническим диагнозом СМА 1, 2 или 3 типа. Новая таблетированная форма биоэквивалентна оральному раствору и предлагает значительные преимущества в плане хранения и условий консервации.