Avlayah: Первый одобренный FDA препарат для неврологических осложнений синдрома Хантера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ускоренном порядке одобрило препарат Avlayah, разработанный американской компанией Denali Therapeutics, для лечения синдрома Хантера. Эта ферментозаместительная терапия, активным веществом которой является тивиденофусп альфа, стала первым лечением синдрома Хантера, способным бороться с разрушительными когнитивными симптомами этого генетического лизосомального заболевания.
Трейси Бет Хёг (Tracy Beth Høeg), исполняющий обязанности директора Центра оценки и исследований лекарственных средств (CDER) FDA, отметила: «Avlayah — это первый одобренный продукт для лечения неврологических осложнений синдрома Хантера. Его одобрение основано на косвенном показателе — снижении уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости, что, по мнению экспертной группы, с разумной вероятностью предсказывает клиническую пользу Avlayah».
Успех Denali Therapeutics последовал за отклонением другого кандидата для лечения синдрома Хантера — генной терапии RGX-121 от Regenxbio. В феврале FDA отказало в одобрении RGX-121, сославшись на проблемы с адекватным определением популяции пациентов в клиническом испытании, использованием контрольной группы с естественным развитием заболевания и использованием только одной формы гепарансульфата в качестве косвенной конечной точки.
Свежие материалы — Новости медицины
Парламент Кастилии-Ла-Манчи рассмотрит поправки к Закону о фармацевтических услугах
Парламент Кастилии-Ла-Манчи проведет в этот четверг пленарное заседание для обсуждения и голосования по важным поправкам к законопроекту о фармацевтических услугах. Сессия, которая начнется в 10:00, включает шесть пунктов повестки дня, в том числе дебаты по вопросам здравоохранения и социальных
Правительство Испании направило в Конгресс конституционную реформу для защиты права на аборт
Совет министров Испании во вторник, на втором чтении, одобрил законопроект о реформе статьи 43 Конституции. Эта инициатива, предложенная министерствами равенства, президентства, юстиции и отношений с кортесами, а также здравоохранения, направлена на конституционное закрепление и защиту права на
Условное разрешение ЕС для «Rezurock» при хронической реакции «трансплантат против хозяина»
Мультинациональная французская компания Sanofi получила условное разрешение на продажу от Европейской комиссии для препарата «Rezurock» (белумосудил). Препарат предназначен для лечения хронической реакции «трансплантат против хозяина» (хрТПХ) у взрослых и подростков в возрасте от 12 лет с миним
Меньше лекарств в разработке, но больше результатов: растет объем препаратов на II и III фазах испытаний
Глобальный фармацевтический портфель демонстрирует признаки стагнации по количеству разрабатываемых препаратов, но не по их продуктивности. Согласно новому отчету Citeline, впервые за 30 лет зафиксировано сокращение числа разрабатываемых терапий в фармацевтической отрасли. По состоянию на янва
Микробиота как потенциальный биомаркер ответа на CAR-T-терапию
Взаимосвязь между кишечной флорой и клетками иммунной системы хорошо изучена. Существуют убедительные научные доказательства, связывающие присутствие определенных бактерий с улучшенным ответом на противоопухолевые препараты. Однако не все виды бактерий в пищеварительном тракте играют исключите
Почти в половине опрошенных аптек услуга персонализированной системы дозирования (SPD) не оплачивается или оплачивается менее чем 30 евро
Отчет представлен Недавний отчет проливает свет на Системы Персонализированного Дозирования (СПД) и Программы Приверженности лечению в испанских общественных аптеках, подчеркивая их потенциал для развития. Это исследование было инициировано Генеральным советом фармацевтических колледжей и